Guérir toutes les maladies génétiques en une décennie ?

Des affirmations audacieuses à Dubaï — et pourquoi elles comptent

Lors du Dubai Future Forum, le 18 novembre 2025, le cofondateur et PDG d'une entreprise de biotechnologie de San Francisco a déclaré qu'il pensait que nous pourrions traiter chaque maladie génétique actuellement connue d'ici dix ans. Cette remarque est intervenue au cours d'un programme axé sur la génomique, l'IA et l'avenir des soins de santé — et elle a cristallisé une question qui préoccupe autant les patients que les investisseurs et les régulateurs : dans quelle mesure un calendrier promettant des traitements curatifs uniques pour l'ensemble du catalogue des troubles génétiques est-il réaliste ?

Ces prévisions optimistes émanent d'un chef d'entreprise qui soutient que les progrès récents de l' édition génomique — en particulier les approches de précision qui réécrivent l'ADN chez les patients vivants — annoncent une ère proche de guérisons permanentes. La couverture du forum a également mis en lumière les initiatives régionales visant à constituer de vastes bases de données génomiques souveraines destinées à élargir le cercle des bénéficiaires de ces avancées.

D'où vient cet élan

Les dernières années ont produit ce qui ressemble, sur le papier, à une série de percées. Les thérapies d'édition génomique basées sur les cellules, qui modifient les cellules souches sanguines d'un patient avant de les lui réinjecter, ont produit des effets cliniques spectaculaires dans des troubles tels que la drépanocytose et la bêta-thalassémie ; l'un de ces traitements a obtenu une autorisation réglementaire et d'autres progressent dans le cadre d'essais de grande envergure. Ces programmes démontrent que l'édition de l'ADN dans les cellules humaines peut se traduire par un bénéfice clinique durable.

Parallèlement, une nouvelle génération d'éditeurs in vivo — des systèmes administrés directement dans le corps du patient, ciblant souvent le foie — a montré des promesses cliniques précoces. Les résultats récents d'essais utilisant des outils d'édition de bases de précision ont démontré la capacité d'effectuer des modifications d'une seule lettre dans l'ADN humain et de produire des changements significatifs dans les biomarqueurs de maladies. Ces premières données cliniques sont interprétées comme la preuve de concept que des corrections précises et uniques sont possibles sans avoir à extraire préalablement les cellules du corps.

Pourquoi « toutes les maladies génétiques » est une expression globale

Le terme « maladie génétique » est un terme générique qui couvre un large spectre. À une extrémité se trouvent les maladies monogéniques rares, où une mutation unique entraîne un résultat prévisible et souvent grave. Ces troubles sont les meilleurs candidats pour une édition génomique curative : remplacez ou réparez la séquence défectueuse, et vous pouvez théoriquement supprimer la cause profonde.

À l'autre extrémité se trouvent les maladies polygéniques complexes, comme de nombreuses formes de diabète, de maladies cardiaques ou de troubles psychiatriques. Celles-ci résultent de l'effet combiné de nombreux petits variants génétiques, de l'environnement et du mode de vie — il n'existe pas de coup de ciseaux unique permettant de transformer de manière fiable la maladie en santé. Prétendre que toutes les maladies génétiques peuvent être guéries en une décennie occulte cette distinction.

L'administration, la sécurité et l'échelle restent des facteurs limitants

Même lorsqu'une modification de l'ADN s'avère thérapeutique, acheminer la machinerie d'édition vers les bonnes cellules de manière sûre et efficace constitue souvent l'obstacle principal. Les vecteurs viraux tels que le virus adéno-associé (AAV) et les systèmes de nanoparticules lipidiques (LNP) ont chacun leurs limites : réponses immunitaires, portée tissulaire, capacité de transport et complexité de fabrication. L'ingénierie de vecteurs ou de nanoparticules ciblant de manière fiable le cerveau, le cœur, les poumons, les muscles et de nombreux autres tissus — parfois simultanément — est encore un domaine de recherche actif et techniquement difficile. Les analyses et les études récentes dans les domaines de la nanomédecine et de l'administration de gènes soulignent que l'optimisation de l'administration figure parmi les obstacles les plus persistants à la traduction des outils d'édition vers une utilisation clinique large.

La sécurité est tout aussi cruciale. Une expression durable des enzymes d'édition peut augmenter le risque de modifications non intentionnelles ; les réactions immunitaires aux vecteurs d'administration ou à la protéine éditrice peuvent produire des effets indésirables graves. Ces problèmes ne sont pas hypothétiques : les régulateurs ont récemment suspendu ou réexaminé des programmes de phase avancée suite à des signaux de sécurité sérieux, montrant que la vigilance reste essentielle à mesure que les essais se multiplient.

Succès cliniques et réalité réglementaire

C'est dans les approches hautement ciblées, souvent ex vivo, que les progrès sont les plus nets aujourd'hui. L'édition des cellules souches sanguines d'un patient à l'extérieur du corps avant de les réinjecter contourne de nombreux problèmes d'administration et a produit des résultats transformateurs pour des individus souffrant de certains troubles sanguins ; cette voie a déjà atteint les marchés. Les éditeurs de bases et les prime editors in vivo, qui modifient l'ADN à l'intérieur du patient, commencent à montrer les premières validations de concept clinique, mais ils sont moins matures et font face à des exigences plus élevées pour une utilisation généralisée.

Économie, accès et équité

Même un remède techniquement réalisable ne se traduit pas instantanément en un médicament accessible. Les thérapies géniques uniques sont coûteuses à développer et à fabriquer ; les systèmes de santé débattent encore de modèles de paiement qui reflètent un bénéfice potentiellement permanent administré en une seule dose. Sans politiques et mécanismes de financement délibérés, ces thérapies risquent de rester de niche, accessibles uniquement dans les systèmes de santé riches tandis que les autres sont laissés pour compte.

À quoi ressemble un horizon réaliste à dix ans

• Davantage de guérisons pour les maladies monogéniques : On peut s'attendre à ce que d'autres traitements ex vivo et in vivo ciblant le foie atteignent des essais de phase avancée et, dans certains cas, l'approbation réglementaire pour des troubles monogéniques où l'administration est simple.
• Gains progressifs pour les maladies complexes : Les maladies polygéniques verront probablement apparaître des stratégies de prévention ou de réduction des risques ciblées au niveau génétique plutôt que des guérisons universelles.
• Amélioration des outils et de l'administration : Les progrès réalisés sur les protéines Cas plus petites, l'ingénierie des capsides, les LNP ciblés et les éditeurs de bases/prime editors de précision élargiront la gamme des tissus traitables, mais ne résoudront pas instantanément tous les problèmes de ciblage.
• Expérimentations politiques et tarifaires : Attendez-vous à de nouveaux modèles de remboursement (fondés sur les résultats, paiements par annuités) et à des efforts accrus pour collecter des données génomiques diversifiées afin que les thérapies fonctionnent pour toutes les populations.

Alors — possible, probable ou utopique ?

La réponse courte : certaines parties de l'affirmation sont possibles ; l'affirmation dans son ensemble est improbable sans percées majeures et soutenues concernant l'administration, la sécurité, les cadres réglementaires et l'accès mondial. La trajectoire scientifique est impressionnante : les corrections curatives uniques ne sont plus seulement théoriques. Mais passer de succès individuels spectaculaires à un catalogue universel de guérisons à travers divers tissus et architectures de maladies est un défi multidisciplinaire bien plus vaste.

Présenter la prochaine décennie comme une ère d'accélération des guérisons capture le bon état d'esprit. Traduire cet élan dans la réalité nécessitera non seulement des éditeurs capables de réécrire l'ADN de manière fiable, mais aussi des systèmes d'administration plus sûrs, des données de sécurité à long terme robustes, un alignement réglementaire, des données équitables et des modèles de paiement créatifs. Les décideurs politiques, les financeurs et la communauté scientifique devront travailler de concert pour garantir que la vague de médecine génétique à venir tienne ses promesses pour les patients du monde entier.

— Mattias Risberg, Cologne