Alle genetische aandoeningen genezen binnen tien jaar?

Grootschalige claims in Dubai — en waarom ze ertoe doen

Tijdens het Dubai Future Forum op 18 november 2025 verklaarde de medeoprichter en CEO van een biotechbedrijf uit San Francisco dat hij gelooft dat we binnen de komende tien jaar elke momenteel bekende genetische ziekte zouden kunnen behandelen. De opmerking viel binnen een programma dat gericht was op genetica, AI en de toekomst van de gezondheidszorg — en het concretiseerde een vraag die zowel patiënten als investeerders en toezichthouders bezighoudt: hoe realistisch is een tijdlijn die eenmalige, genezende oplossingen belooft voor de volledige catalogus van genetische aandoeningen?

Die optimistische voorspelling was afkomstig van een bedrijfsleider die stelt dat recente vooruitgang in genbewerking — in het bijzonder precisiebenaderingen die DNA in levende patiënten herschrijven — wijst op een nabije toekomst van permanente genezing. De verslaglegging van het forum belichtte ook regionale stappen om grote, soevereine genomische databases op te zetten, bedoeld om de groep die van deze vooruitgang profiteert te vergroten.

Waar het momentum vandaan komt

De afgelopen paar jaar hebben geleid tot wat op papier een reeks doorbraken lijkt. Op cellen gebaseerde therapieën voor genbewerking, die de eigen bloedstamcellen van een patiënt modificeren en vervolgens terugplaatsen, hebben spectaculaire klinische effecten laten zien bij aandoeningen zoals sikkelcelziekte en bèta-thalassemie; één zo'n behandeling heeft inmiddels wettelijke goedkeuring gekregen en andere bevinden zich in de fase van grootschalige tests. Deze programma's tonen aan dat het bewerken van DNA in menselijke cellen kan leiden tot duurzaam klinisch voordeel.

Tegelijkertijd heeft een nieuwe generatie in-vivo-editors — systemen die rechtstreeks in het lichaam van een patiënt worden gebracht, vaak gericht op de lever — vroege klinische beloften getoond. Recente testresultaten met precisie-base-editing-tools hebben aangetoond dat het mogelijk is om veranderingen van een enkele letter in het DNA van mensen aan te brengen en betekenisvolle veranderingen in biomarkers van ziekten te bewerkstelligen. Die vroege klinische data worden geïnterpreteerd als een proof-of-principle dat nauwkeurige, eenmalige oplossingen mogelijk zijn zonder eerst cellen uit het lichaam te verwijderen.

Waarom “alle genetische ziekten” een verregaande uitspraak is

Genetische ziekte is een parapluterm die een breed spectrum beslaat. Aan de ene kant staan zeldzame, monogenetische aandoeningen waarbij een enkele mutatie een voorspelbaar en vaak ernstig gevolg heeft. Die aandoeningen zijn de beste kandidaten voor genezende genbewerking: vervang of repareer de defecte sequentie, en je kunt in theorie de bronoorzaak wegnemen.

Aan de andere kant staan complexe, polygene aandoeningen zoals veel vormen van diabetes, hartaandoeningen of psychiatrische stoornissen. Deze ontstaan door het gecombineerde effect van vele kleine genetische varianten, plus omgeving en levensstijl — er is niet één enkele genetische knip die op betrouwbare wijze ziekte in gezondheid zal veranderen. Een claim dat alle genetische ziekten in een decennium genezen kunnen worden, gaat voorbij aan dat onderscheid.

Levering, veiligheid en schaal blijven beperkende factoren

Zelfs wanneer een verandering in het DNA therapeutisch zou zijn, is het veilig en efficiënt naar de juiste cellen brengen van het bewerkingsmechanisme vaak het grootste obstakel. Virale vectoren zoals het adeno-geassocieerd virus (AAV) en systemen met lipide nanodeeltjes (LNP) hebben elk hun beperkingen: immuunreacties, weefselbereik, ladingcapaciteit en complexiteit bij de productie. Het ontwikkelen van vectoren of nanodeeltjes die zich betrouwbaar richten op de hersenen, het hart, de longen, spieren en vele andere weefsels — soms tegelijkertijd — is nog steeds een actief en technisch uitdagend veld. Recensies en recente studies in de nanogeneeskunde en genlevering onderstrepen dat de optimalisatie van de levering een van de meest hardnekkige hindernissen blijft voor het vertalen van bewerkingstools naar breed klinisch gebruik.

Veiligheid is eveneens cruciaal. Langdurige expressie van bewerkingsenzymen kan het risico op onbedoelde bewerkingen vergroten; immuunreacties op de transportmiddelen of het editor-eiwit kunnen ernstige bijwerkingen veroorzaken. Deze kwesties zijn niet hypothetisch: toezichthouders hebben onlangs programma's in een laat stadium gepauzeerd of herzien na ernstige veiligheidssignalen, wat aantoont dat waakzaamheid essentieel blijft naarmate trials worden opgeschaald.

Klinische successen en de regelgevende realiteit

Waar de vooruitgang momenteel het duidelijkst is, is in zeer gerichte, vaak ex-vivo-benaderingen. Het buiten het lichaam bewerken van de bloedstamcellen van een patiënt en deze vervolgens terugplaatsen omzeilt veel leveringsproblemen en heeft geleid tot levensveranderende resultaten voor individuen met bepaalde bloedziekten; dit traject heeft de markt al bereikt. In-vivo base-editors en prime-editors, die DNA binnen de patiënt wijzigen, beginnen de eerste klinische conceptvalidatie te tonen, maar ze zijn minder ver ontwikkeld en worden geconfronteerd met een hogere drempel voor wijdverbreid gebruik.

Economie, toegang en rechtvaardigheid

Zelfs een technisch haalbare genezing vertaalt zich niet onmiddellijk in een toegankelijk medicijn. Eenmalige gentherapieën zijn duur om te ontwikkelen en te produceren; gezondheidszorgstelsels debatteren nog steeds over betalingsmodellen die een potentieel permanent voordeel weerspiegelen dat in een enkele dosis wordt geleverd. Zonder doelgericht beleid en financieringsmechanismen riskeren deze therapieën een nicheproduct te blijven, alleen beschikbaar in rijke gezondheidszorgstelsels terwijl anderen achterblijven.

Hoe een realistische horizon van tien jaar eruitziet

• Meer genezingen voor monogenetische ziekten: Verwacht dat meer ex-vivo en op de lever gerichte in-vivo behandelingen de trials in een later stadium zullen bereiken en, in sommige gevallen, wettelijke goedkeuring krijgen voor aandoeningen aan één enkel gen waar de levering ongecompliceerd is.
• Incrementele winst voor complexe ziekten: Bij polygene aandoeningen is de kans groter dat er gerichte preventieve of risicoverlagende strategieën op genniveau komen, in plaats van universele genezingen.
• Verbeterde tools en levering: Vooruitgang in kleinere Cas-eiwitten, capsid-engineering, gerichte LNP's en precisie-base/prime-editors zal het scala aan behandelbare weefsels verbreden, maar zal niet onmiddellijk alle targeting-problemen oplossen.
• Beleids- en prijsexperimenten: Verwacht nieuwe vergoedingsmodellen (op basis van resultaten, annuïteitenbetalingen) en uitgebreide inspanningen om diverse genomische data te verzamelen, zodat therapieën voor alle populaties werken.

Dus — mogelijk, waarschijnlijk of een luchtkasteel?

Het korte antwoord: delen van de claim zijn mogelijk; de volledige claim is onwaarschijnlijk zonder grote, aanhoudende doorbraken op het gebied van levering, veiligheid, regelgevende kaders en wereldwijde toegang. Het wetenschappelijke traject is indrukwekkend: eenmalige, genezende bewerkingen zijn niet langer alleen theoretisch. Maar de stap van individuele, spectaculaire successen naar een universele catalogus van genezingen voor diverse weefsels en ziektestructuren is een veel grotere, multidisciplinaire uitdaging.

Het schetsen van het komende decennium als een tijdperk van versnellende genezing vat de juiste geest. Om die geest in realiteit om te zetten, zijn niet alleen editors nodig die DNA betrouwbaar kunnen herschrijven, maar ook veiligere leveringssystemen, robuuste langetermijngegevens over veiligheid, afstemming van regelgeving, rechtvaardige data en creatieve betalingsmodellen. Beleidsmakers, financiers en de wetenschappelijke gemeenschap zullen in concert moeten samenwerken om ervoor te zorgen dat de komende golf van genetische geneeskunde haar belofte voor patiënten overal ter wereld waarmaakt.

— Mattias Risberg, Keulen