Curar todas as doenças genéticas em uma década?

Afirmações ousadas em Dubai — e por que elas importam

No Dubai Future Forum, em 18 de novembro de 2025, o cofundador e CEO de uma biotech de San Francisco afirmou acreditar que poderemos tratar todas as doenças genéticas conhecidas atualmente nos próximos dez anos. A observação surgiu em meio a um programa focado em genômica, IA e o futuro da saúde — e cristalizou uma questão que tem estado na mente de pacientes, investidores e reguladores: quão realista é um cronograma que promete soluções curativas de dose única para todo o catálogo de distúrbios genéticos?

Essa previsão otimista veio de um líder empresarial que argumenta que os avanços recentes na edição gênica — especialmente as abordagens de precisão que reescrevem o DNA em pacientes vivos — apontam para uma era próxima de curas permanentes. A cobertura do fórum também destacou movimentos regionais para construir grandes bancos de dados genômicos soberanos, destinados a ampliar quem se beneficia desses avanços.

De onde vem o impulso

Os últimos anos produziram o que parece, no papel, uma série de avanços fundamentais. Terapias de edição gênica baseadas em células, que modificam as próprias células-tronco do sangue de um paciente e depois as devolvem, produziram efeitos clínicos dramáticos em distúrbios como a anemia falciforme e a beta-talassemia; um desses tratamentos já obteve aprovação regulatória e outros estão progredindo em ensaios de larga escala. Esses programas mostram que a edição do DNA em células humanas pode se traduzir em benefícios clínicos duradouros.

Ao mesmo tempo, uma nova geração de editores in-vivo — sistemas entregues diretamente no corpo do paciente, frequentemente visando o fígado — mostrou promessa clínica inicial. Resultados recentes de testes com ferramentas de edição de base de precisão demonstraram a capacidade de fazer alterações de uma única letra no DNA dentro de pessoas e produzir mudanças significativas nos biomarcadores de doenças. Esses dados clínicos iniciais estão sendo interpretados como uma prova de conceito de que correções precisas e definitivas são possíveis sem a necessidade de remover células do corpo primeiro.

Por que “todas as doenças genéticas” é uma frase abrangente

Doença genética é um termo guarda-chuva que cobre um amplo espectro. Em uma extremidade estão os distúrbios raros de gene único, onde uma única mutação causa um desfecho previsível e frequentemente grave. Esses distúrbios são os melhores candidatos para a edição gênica curativa: substitua ou repare a sequência defeituosa e você poderá, teoricamente, remover a causa raiz.

Na outra extremidade estão as condições poligênicas complexas, como muitas formas de diabetes, doenças cardíacas ou transtornos psiquiátricos. Estas surgem do efeito combinado de muitas pequenas variantes genéticas, além do ambiente e do estilo de vida — não há um único corte a ser feito que converterá confiavelmente a doença em saúde. Uma afirmação de que todas as doenças genéticas podem ser curadas em uma década ignora essa distinção.

Entrega, segurança e escala continuam sendo fatores limitantes

Mesmo quando uma alteração no DNA seria terapêutica, levar o maquinário de edição às células certas de forma segura e eficiente é, muitas vezes, o principal obstáculo. Vetores virais, como o vírus adeno-associado (AAV), e sistemas de nanopartículas lipídicas (LNP) têm, cada um, seus limites: respostas imunológicas, alcance tecidual, tamanho da carga e complexidade de fabricação. A engenharia de vetores ou nanopartículas que visem confiavelmente o cérebro, coração, pulmão, músculo e muitos outros tecidos — às vezes simultaneamente — ainda é um campo ativo e tecnicamente desafiador. Revisões e estudos recentes nas áreas de nanomedicina e entrega de genes ressaltam que a otimização da entrega está entre os obstáculos mais persistentes para a tradução das ferramentas de edição para o uso clínico amplo.

A segurança é igualmente crítica. A expressão duradoura de enzimas de edição pode aumentar o risco de edições não intencionais; reações imunológicas aos veículos de entrega ou à proteína editora podem produzir eventos adversos graves. Essas questões não são hipotéticas: reguladores pausaram ou revisaram recentemente programas em estágio avançado após sinais sérios de segurança, mostrando que a vigilância continua essencial à medida que os ensaios aumentam de escala.

Vitórias clínicas e realidade regulatória

Onde o progresso é mais claro hoje é em abordagens altamente direcionadas, frequentemente ex-vivo. Editar as células-tronco do sangue de um paciente fora do corpo e devolvê-las contorna muitos problemas de entrega e produziu resultados que mudaram a vida de indivíduos com certos distúrbios sanguíneos; esse caminho já chegou ao mercado. Editores de base in-vivo e editores prime, que alteram o DNA dentro do paciente, estão começando a mostrar a validação inicial do conceito clínico, mas são menos maduros e enfrentam uma barreira mais alta para o uso generalizado.

Economia, acesso e equidade

Mesmo uma cura tecnicamente viável não se traduz instantaneamente em medicina acessível. Terapias gênicas de dose única são caras para desenvolver e fabricar; os sistemas de saúde ainda estão debatendo modelos de pagamento que reflitam um benefício potencialmente permanente entregue em uma única dose. Sem políticas deliberadas e mecanismos de financiamento, essas terapias correm o risco de permanecer como um nicho, disponíveis apenas para aqueles em sistemas de saúde ricos, enquanto outros são deixados para trás.

Como seria um horizonte realista de dez anos

• Mais curas para doenças monogênicas: Espere que tratamentos adicionais ex-vivo e in-vivo direcionados ao fígado cheguem a ensaios de estágio avançado e, em alguns casos, à aprovação regulatória para distúrbios de gene único onde a entrega é direta.
• Ganhos incrementais para doenças complexas: É provável que as condições poligênicas vejam estratégias preventivas ou de redução de risco direcionadas ao nível genético, em vez de curas universais.
• Melhoria de ferramentas e entrega: Avanços em proteínas Cas menores, engenharia de capsídeos, LNPs direcionadas e editores precisos de base/prime ampliarão a gama de tecidos tratáveis, mas não resolverão instantaneamente todos os problemas de direcionamento.
• Experimentos de políticas e preços: Espere novos modelos de reembolso (baseados em resultados, pagamentos por anuidade) e esforços expandidos para coletar dados genômicos diversos, para que as terapias funcionem em diferentes populações.

Então — possível, provável ou sonho distante?

A resposta curta: partes da afirmação são possíveis; a afirmação completa é improvável sem avanços significativos e sustentados em entrega, segurança, estruturas regulatórias e acesso global. A trajetória científica é impressionante: edições curativas e definitivas não são mais apenas teóricas. Mas passar de sucessos individuais espetaculares para um catálogo universal de curas em diversos tecidos e arquiteturas de doenças é um desafio multidisciplinar muito maior.

Enquadrar a próxima década como uma era de curas aceleradas captura o espírito correto. Traduzir esse espírito em realidade exigirá não apenas editores que possam reescrever o DNA de forma confiável, mas também sistemas de entrega mais seguros, dados robustos de segurança a longo prazo, alinhamento regulatório, dados equitativos e modelos de pagamento criativos. Formuladores de políticas, financiadores e a comunidade científica precisarão trabalhar em conjunto para garantir que a próxima onda da medicina genética cumpra sua promessa para pacientes em todos os lugares.

— Mattias Risberg, Colônia