¿Curar todas las enfermedades genéticas en una década?

Afirmaciones audaces en Dubái — y por qué son importantes

En el Dubai Future Forum el 18 de noviembre de 2025, el cofundador y director ejecutivo de una empresa biotecnológica de San Francisco afirmó creer que podríamos tratar todas las enfermedades genéticas conocidas actualmente en los próximos diez años. El comentario surgió en el marco de un programa centrado en la genómica, la IA y el futuro de la atención sanitaria, y cristalizó una pregunta presente tanto en pacientes como en inversores y reguladores: ¿qué tan realista es un cronograma que promete soluciones curativas únicas para todo el catálogo de trastornos genéticos?

Ese pronóstico optimista provino del líder de una empresa que sostiene que los avances recientes en la edición genética —especialmente los enfoques de precisión que reescriben el ADN en pacientes vivos— apuntan a una era cercana de curas permanentes. La cobertura del foro también destacó movimientos regionales para crear grandes bases de datos genómicos soberanos, destinadas a ampliar el número de beneficiarios de esos avances.

De dónde viene el impulso

Los últimos años han producido lo que parece, sobre el papel, una serie de avances decisivos. Las terapias de edición genética basadas en células, que modifican las propias células madre sanguíneas del paciente para luego reintroducirlas, han producido efectos clínicos drásticos en trastornos como la anemia de células falciformes y la beta-talasemia; uno de estos tratamientos ha obtenido la aprobación reglamentaria y otros avanzan en ensayos a gran escala. Estos programas demuestran que la edición del ADN en células humanas puede traducirse en un beneficio clínico duradero.

Al mismo tiempo, una nueva generación de editores in vivo —sistemas administrados directamente en el cuerpo del paciente, a menudo dirigidos al hígado— ha mostrado una prometedora fase clínica temprana. Los resultados recientes de ensayos con herramientas de edición de bases de precisión han demostrado la capacidad de realizar cambios de una sola letra en el ADN dentro de las personas y producir cambios significativos en los biomarcadores de la enfermedad. Estos primeros datos clínicos se interpretan como una prueba de concepto de que las correcciones precisas y únicas son posibles sin necesidad de extraer primero las células del organismo.

¿Por qué «todas las enfermedades genéticas» es una frase tan amplia?

Enfermedad genética es un término general que abarca un amplio espectro. En un extremo se encuentran los trastornos monogénicos poco frecuentes, en los que una sola mutación provoca un resultado predecible y, a menudo, grave. Esos trastornos son los mejores candidatos para la edición genética curativa: se sustituye o repara la secuencia defectuosa y, en teoría, se elimina la causa raíz.

En el otro extremo están las afecciones poligénicas complejas, como muchas formas de diabetes, enfermedades cardíacas o trastornos psiquiátricos. Estas surgen del efecto combinado de muchas pequeñas variantes genéticas, además del entorno y el estilo de vida; no existe un único corte que convierta de forma fiable la enfermedad en salud. La afirmación de que todas las enfermedades genéticas pueden curarse en una década pasa por alto esa distinción.

La administración, la seguridad y la escala siguen siendo factores limitantes

Incluso cuando un cambio en el ADN sería terapéutico, llevar la maquinaria de edición a las células adecuadas de forma segura y eficaz suele ser el principal obstáculo. Los vectores virales, como el virus adenoasociado (AAV), y los sistemas de nanopartículas lipídicas (LNP) tienen sus límites: respuestas inmunitarias, alcance tisular, tamaño de la carga y complejidad de fabricación. La ingeniería de vectores o nanopartículas que se dirijan de forma fiable al cerebro, el corazón, los pulmones, los músculos y muchos otros tejidos —a veces simultáneamente— sigue siendo un campo activo y técnicamente exigente. Revisiones y estudios recientes en los campos de la nanomedicina y la administración de genes subrayan que la optimización de la entrega se encuentra entre los obstáculos más persistentes para trasladar las herramientas de edición a un uso clínico generalizado.

La seguridad es igualmente crítica. La expresión duradera de las enzimas de edición puede aumentar el riesgo de ediciones no deseadas; las reacciones inmunitarias a los vehículos de administración o a la proteína editora pueden producir efectos adversos graves. Estos problemas no son hipotéticos: los reguladores han pausado o revisado recientemente programas en fase avanzada tras señales de seguridad graves, lo que demuestra que la vigilancia sigue siendo esencial a medida que los ensayos ganan escala.

Victorias clínicas y realidad regulatoria

Donde el progreso es más evidente hoy en día es en los enfoques altamente dirigidos, a menudo ex vivo. La edición de las células madre sanguíneas de un paciente fuera del cuerpo y su posterior devolución evita muchos problemas de administración y ha producido resultados que han cambiado la vida de personas con ciertos trastornos sanguíneos; esa vía ya ha llegado al mercado. Los editores de bases y los editores primarios (prime editors) in vivo, que alteran el ADN dentro del paciente, están empezando a mostrar una validación clínica conceptual temprana, pero están menos maduros y se enfrentan a una barrera más alta para su uso generalizado.

Economía, acceso y equidad

Incluso una cura técnicamente viable no se traduce instantáneamente en medicina accesible. Las terapias génicas de dosis única son caras de desarrollar y fabricar; los sistemas de salud todavía están debatiendo modelos de pago que reflejen un beneficio potencialmente permanente administrado en una sola dosis. Sin mecanismos políticos y de financiación deliberados, estas terapias corren el riesgo de seguir siendo de nicho, disponibles para quienes se encuentran en sistemas de salud ricos mientras otros se quedan atrás.

Cómo es un horizonte realista a diez años

• Más curas para enfermedades monogénicas: Cabe esperar que otros tratamientos ex vivo e in vivo dirigidos al hígado lleguen a fases avanzadas de ensayo y, en algunos casos, a la aprobación reglamentaria para trastornos de un solo gen en los que la administración sea sencilla.
• Avances incrementales para enfermedades complejas: Es probable que las afecciones poligénicas vean estrategias preventivas o de reducción de riesgos a nivel genético en lugar de curas universales.
• Herramientas y administración mejoradas: Los avances en proteínas Cas más pequeñas, ingeniería de cápsides, LNP dirigidas y editores de bases y primarios (prime editors) de precisión ampliarán la gama de tejidos tratables, pero no resolverán instantáneamente todos los problemas de direccionamiento.
• Experimentos en políticas y precios: Se esperan nuevos modelos de reembolso (basados en resultados, pagos por anualidades) y mayores esfuerzos para recopilar datos genómicos diversos para que las terapias funcionen en todas las poblaciones.

Entonces, ¿posible, probable o una quimera?

La respuesta corta: partes de la afirmación son posibles; la afirmación completa es improbable sin avances importantes y sostenidos en la administración, la seguridad, los marcos regulatorios y el acceso global. La trayectoria científica es impresionante: las ediciones curativas únicas ya no son solo teóricas. Pero pasar de éxitos individuales espectaculares a un catálogo universal de curas en todos los tejidos y arquitecturas de enfermedades es un desafío multidisciplinar mucho mayor.

Enmarcar la próxima década como una era de aceleración de las curas captura el espíritu adecuado. Traducir ese espíritu en realidad requerirá no solo editores que puedan reescribir el ADN de forma fiable, sino también sistemas de administración más seguros, datos sólidos de seguridad a largo plazo, alineación regulatoria, datos equitativos y modelos de pago creativos. Los responsables políticos, los financiadores y la comunidad científica deberán trabajar de forma concertada para garantizar que la próxima ola de medicina genética cumpla su promesa para los pacientes de todo el mundo.

— Mattias Risberg, Colonia