Bota alla genetiska sjukdomar inom ett decennium?

Djärva påståenden i Dubai – och varför de är viktiga

Vid Dubai Future Forum den 18 november 2025 sade medgrundaren och VD:n för ett bioteknikföretag från San Francisco att han tror att vi kan behandla alla nu kända genetiska sjukdomar inom de närmaste tio åren. Uttalandet gjordes under ett program fokuserat på genomik, AI och framtidens hälso- och sjukvård – och det kristalliserade en fråga som har funnits i tankarna hos både patienter, investerare och tillsynsmyndigheter: hur realistisk är en tidslinje som lovar botande engångsbehandlingar för hela katalogen av genetiska sjukdomar?

Den optimistiska prognosen kom från en företagsledare som hävdar att de senaste framstegen inom genredigering – särskilt precisionsmetoder som skriver om DNA hos levande patienter – pekar mot en nära förestående era av permanenta botemedel. Forumets bevakning lyfte även fram regionala satsningar på att bygga stora, nationella genomdatabaser i syfte att bredda skaran som får ta del av dessa framsteg.

Varifrån drivkraften kommer

De senaste åren har på pappret producerat vad som ser ut som en rad genombrott. Cellbaserade genredigeringsterapier, där patientens egna blodstamceller modifieras och sedan återförs, har gett dramatiska kliniska effekter vid sjukdomar som sicklecellanemi och beta-talassemi; en sådan behandling har redan fått myndighetsgodkännande och andra avancerar genom stora kliniska prövningar. Dessa program visar att redigering av DNA i mänskliga celler kan omsättas i varaktig klinisk nytta.

Samtidigt har en ny generation av in vivo-redigerare – system som levereras direkt in i patientens kropp, ofta riktade mot levern – visat tidiga kliniska framgångar. Färska studieresultat med precisionsverktyg för basredigering har visat förmågan att ändra enstaka bokstäver i DNA inuti människor och producera betydelsefulla förändringar i sjukdomsbiomarkörer. Dessa tidiga kliniska data tolkas som ett principbevis för att precisa engångsbehandlingar är möjliga utan att först behöva avlägsna celler från kroppen.

Varför ”alla genetiska sjukdomar” är ett svepande uttryck

Genetisk sjukdom är ett samlingsnamn som täcker ett brett spektrum. I ena änden finns sällsynta, monogena sjukdomar där en enda mutation orsakar ett förutsägbart och ofta allvarligt utfall. Dessa sjukdomar är de bästa kandidaterna för botande genredigering: ersätt eller reparera den felaktiga sekvensen, så kan man i teorin avlägsna grundorsaken.

I den andra änden finns komplexa, polygena tillstånd som många former av diabetes, hjärtsjukdomar eller psykiatriska tillstånd. Dessa uppstår genom den kombinerade effekten av många små genetiska varianter plus miljö och livsstil – det finns inget enskilt klipp man kan göra som tillförlitligt omvandlar sjukdom till hälsa. Ett påstående om att alla genetiska sjukdomar kan botas på ett decennium bortser från den distinktionen.

Leverans, säkerhet och skala förblir hastighetsbegränsande

Även när en förändring av DNA skulle vara terapeutisk, är det ofta huvudhindret att få redigeringsmaskineriet till rätt celler på ett säkert och effektivt sätt. Virala vektorer som adenoassocierat virus (AAV) och system med lipidnanopartiklar (LNP) har båda sina begränsningar: immunrespons, vävnadsräckvidd, storlek på lasten och tillverkningskomplexitet. Att konstruera vektorer eller nanopartiklar som tillförlitligt når hjärnan, hjärtat, lungorna, musklerna och många andra vävnader – ibland samtidigt – är fortfarande ett aktivt och tekniskt utmanande område. Översikter och färska studier inom nanomedicin och genleverans understryker att optimering av leveransen är ett av de mest bestående hindren för att översätta redigeringsverktyg till bred klinisk användning.

Säkerheten är lika avgörande. Varaktigt uttryck av redigeringsenzymer kan öka risken för oavsiktliga redigeringar; immunreaktioner mot leveransvektorer eller redigeringsproteinet kan orsaka allvarliga biverkningar. Dessa problem är inte hypotetiska: tillsynsmyndigheter har nyligen pausat eller granskat program i sena skeden efter allvarliga säkerhetssignaler, vilket visar att vaksamhet förblir nödvändig i takt med att studierna skalar upp.

Kliniska framsteg och regulatorisk verklighet

Där framstegen är som tydligast idag är inom högt riktade, ofta ex vivo-baserade metoder. Att redigera en patients blodstamceller utanför kroppen och sedan återföra dem kringgår många leveransproblem och har gett livsförändrande resultat för individer med vissa blodsjukdomar; den vägen har redan nått marknaden. In vivo-baserade basredigerare och prime-redigerare, som förändrar DNA inuti patienten, börjar visa tidig klinisk validering, men de är mindre mogna och möter högre krav för att nå utbredd användning.

Ekonomi, tillgång och rättvisa

Även ett tekniskt genomförbart botemedel omsätts inte omedelbart till tillgänglig medicin. Botande genterapier är dyra att utveckla och tillverka; hälso- och sjukvårdssystem debatterar fortfarande betalningsmodeller som återspeglar en potentiellt permanent nytta levererad i en enda dos. Utan medveten politik och finansieringsmekanismer riskerar dessa terapier att förbli nischprodukter, tillgängliga för dem i rika vårdsystem medan andra lämnas utanför.

Hur en realistisk tioårsperiod ser ut

• Fler botemedel för monogena sjukdomar: Räkna med att ytterligare ex vivo-behandlingar och leverinriktade in vivo-behandlingar når sena kliniska prövningar och i vissa fall myndighetsgodkännande för monogena sjukdomar där leveransen är enkel.
• Stegvisa framsteg för komplexa sjukdomar: Polygena tillstånd kommer sannolikt att se riktade förebyggande strategier eller riskreducerande metoder på gennivå snarare än universella botemedel.
• Förbättrade verktyg och leverans: Framsteg inom mindre Cas-proteiner, kapsidteknik, riktade LNP:er och precisa bas- och prime-redigerare kommer att bredda utbudet av behandlingsbara vävnader men kommer inte omedelbart att lösa alla leveransproblem.
• Experiment med policy och prissättning: Förvänta dig nya ersättningsmodeller (utfallsbaserade, annuitetsbetalningar) och utökade ansträngningar för att samla in diversifierad genomisk data så att terapierna fungerar för alla populationer.

Så – möjligt, troligt eller bara en önskedröm?

Det korta svaret: delar av påståendet är möjliga; hela påståendet är osannolikt utan stora, ihållande genombrott inom leverans, säkerhet, regulatoriska ramverk och global tillgång. Den vetenskapliga banan är imponerande: botande engångsredigeringar är inte längre bara teoretiska. Men att gå från enskilda, spektakulära framgångar till en universell katalog av botemedel över olika vävnader och sjukdomsstrukturer är en betydligt större, tvärvetenskaplig utmaning.

Att rama in det kommande decenniet som en era av accelererande botemedel fångar rätt anda. Att omsätta den andan i verklighet kommer att kräva inte bara redigerare som kan skriva om DNA tillförlitligt, utan också säkrare leveranssystem, robusta långsiktiga säkerhetsdata, regulatorisk samordning, rättvis data och kreativa betalningsmodeller. Beslutsfattare, finansiärer och det vetenskapliga samfundet kommer att behöva arbeta tillsammans för att säkerställa att den kommande vågen av genetisk medicin uppfyller sitt löfte för patienter överallt.

— Mattias Risberg, Köln