硅谷力推胚胎基因编辑

一家科技资助的初创公司如何让这一辩论重回大众视野

2025年11月，《华尔街日报》（Wall Street Journal）的一项调查揭露，一家名为 Preventive 的旧金山小公司已经筹集了大量资金用于研究编辑人类胚胎——这类工作在美国被禁止用于临床。据报道，支持者中包括硅谷（Silicon Valley）的知名人物，其中包括一家主要 AI 公司的首席执行官和其他知名技术投资者，他们将 胚胎编辑 视为预防遗传性疾病的一种方式。

谁参与其中以及他们声称想要什么

Preventive 于 2025 年早些时候成立，该公司表示其既定目标是研究出生前的基因编辑是否能安全地消除毁灭性的单基因疾病。该公司将其定位为一家公益性企业（public‑benefit corporation），并宣布了一轮数百万美元的融资；创始人及支持者辩称，这项工作将专注于安全和预防疾病，而非美容或增强性应用。报道确认了具体的投资者姓名，并描述了科技支持者之间关于 胚胎编辑 和胚胎选择的私人讨论。

为什么一些投资者在向前推进

支持者将 胚胎编辑 视为一种极端但可能具有决定性的途径，用以预防目前需要终身治疗或器官移植的疾病。支持者指出，体细胞（非遗传性）基因疗法取得了快速进展，并表示该技术最终可能在生物体仅由几个细胞组成的胚胎阶段实现安全、精确的编辑。投资者认为，如果负责任地进行，早期编辑可以使儿童——以及后代——免受遗传疾病带来的累积痛苦。

科学现状：最近的一个医学里程碑

技术背景很重要。2025 年，美国的临床医生报告了个性化基因疗法的一个里程碑：一名患有罕见、危及生命的代谢紊乱的婴儿接受了定制的基于 CRISPR 的治疗，纠正了他肝脏细胞中的有害突变，并产生了迅速的临床改善。该案例涉及现有组织的体细胞编辑，并被作为患者的首个个性化 CRISPR 疗法提出，而非生殖系或胚胎编辑——这是一个关键的区别，因为体细胞编辑不会传给后代。这一成功强调了基因技术进步的速度之快，同时也提醒我们，治疗性应用和生殖性应用在风险和监管处理方面有多么不同。

使 生殖系编辑 特别令人担忧的技术风险

• 脱靶编辑 (Off‑target edits)： CRISPR 系统可能会意外地在非预期位置改变 DNA，从而产生不可预测的后果。
• 嵌合现象 (Mosaicism)： 在极早期阶段进行编辑可能会产生由编辑过的和未编辑过的细胞混合组成的胚胎，使结果复杂化。
• 拮抗多效性与未知的权衡 (Antagonistic pleiotropy and unknown trade‑offs)： 改变一个基因可能会破坏该基因携带的其他有益作用。
• 遗传性 (Heritability)： 生殖系编辑在家族谱系中是永久性的；错误可能会在几代人中成倍增加。

由于这些生物学上的不确定性，许多顶尖伦理学家和科学家表示，目前的风险收益比并不支持在怀孕中尝试可遗传的人类基因组编辑。一些人用直白的语言描述了该领域的现状，认为在更广泛的证据能够证明其安全性之前，将其转向临床应用是不负责任的。

监管、挑选管辖区与全球拼图

Preventive 及类似项目引起关注的原因之一是监管方面的：在美国，联邦法律阻止监管机构批准植入基因编辑胚胎的临床试验。这一法律障碍导致一些团队考虑在规则不同的国家开展研究——批评者称这种做法为“挑选管辖区 (jurisdiction shopping)”。2018 年的贺建奎事件（当时中国的一名研究人员非法植入了编辑过的胚胎并随后被定罪）仍然是笼罩在这一讨论中的警示案例。

商业压力与“设计婴儿”的讨论

除了单一的公司，胚胎测试和选择的市场一直在增长：现在有些公司出售多基因胚胎筛查和其他预测服务，试图对胚胎的疾病风险或复杂特征进行排名。这些商业路径模糊了胚胎编辑所引起的社会问题：谁来决定哪些特征是理想的，谁来支付获取费用，如果遗传差异反映了财富和权力，那么儿童和社会会发生什么？批评者警告说，私人、投资者驱动的推动力可能会加剧社会不平等，并使具有深刻集体影响的生殖选择常态化。

科学家和伦理学家的回应

一些著名的科学家批评了知名投资者的动机和表述方式；另一些人则强调在考虑任何临床应用之前，需要对安全性进行严谨、透明的研究。许多人呼吁进行公众审议，建立更强的国际规范和稳健的监管检查——而不是采取试图预先规避监管的秘密或商业策略。与此同时，支持者坚称，如果研究是开放的、受到密切监管的，并且旨在预防严重疾病而非美学增强，那么就可以合乎伦理地进行。

接下来的关注点

1. Preventive 及其同行是否会发布临床前安全性数据并接受独立复现？
2. 是否会有国家改变监管规定以允许胚胎编辑试验，以及在什么样的伦理护栏下进行？
3. 如果海外提出私人试验，国际科学机构、资助机构和专业协会将如何反应？
4. 公众辩论和民主机构将决定准入和限制，还是市场力量将定义该技术的首次应用？

这些问题都没有简单的答案。快速的技术进步、部分家庭深切的临床需求以及强大的私人资金，共同创造了机遇，也带来了真正的风险。如果目标是让儿童免受严重遗传病的侵害，那么讨论必须由透明的科学、包容性的公众审议以及防止草率、不可逆转选择的国际保障措施来主导。

Mattias Risberg 是 Dark Matter 驻科隆的科技记者。他拥有物理学硕士学位，撰写关于半导体、空间政策和数据驱动调查的文章。